今日，渤健中国宣布，创新药物托夫生注射液（商品名：凯盛迪）正式在中国商业上市，意味着我国符合条件的渐冻症患者即将有机会用上这款创新药物。上市当日已有患者在北京大学第三医院顺利接受当地首针治疗。这标志着我国针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式应用于临床，为治疗这一罕见且致命的神经系统疾病带来源头干预的新希望。

作为全球获批的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）精准治疗药物，托夫生注射液在国家罕见病防治战略及加快引入创新药物的利好政策的推动下，于去年 9 月在中国获批，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中国商业上市，填补了渐冻症治疗领域巨大未满足需求，开启了中国渐冻症精准诊疗新纪元。

近年来，国家高度重视罕见病防治和创新药发展。作为神经科学领域及罕见病领域的领导者，渤健中国积极响应《“健康中国2030”规划纲要》，多年来，始终与中国政府同频共振，从引进创新药物到推动诊疗发展，从开展疾病教育到助力多层次保障体系搭建，不断提升罕见病用药与诊疗可及性，切实改善患者的生活质量，让他们有机会拥抱生命的更多可能。此次托夫生注射液的上市，是渤健中国深耕神经科学和罕见病领域取得的又一里程碑式突破，再次以实际行动践行了“深切关爱、成就卓越、改变生命”的企业信条。

6月10日凌晨一点多，第一批托夫生注射液到达北医三院，当天患者就接受了首针治疗

作为运动神经元病中最常见的一种类型，ALS通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，生存时间通常为3-5年。SOD1是第一个被发现的ALS致病基因，也是中国ALS人群中最常见的致病基因。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。

SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。北京大学第三医院神经内科樊东升教授介绍，对于渐冻症，尤其是具有明确遗传背景(如SOD1突变)的患者，“早发现、早诊断、早治疗”至关重要。他提醒公众，若出现不明原因的进行性肌肉无力、肌肉跳动(束颤)或肌肉萎缩等症状，应高度警惕，及时前往神经内科专病门诊就诊，争取宝贵的治疗时间窗。“托夫生注射液在中国的上市，具有里程碑意义，将开启我国ALS对因治疗的新时代。我们呼吁进一步推动基因检测与诊疗规范化，让更多符合条件的患者尽早受益于这一国际突破性疗法，把握治疗窗口期。”

北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长王金环表示：”托夫生注射液投入临床使用，让患者群体倍感兴奋。长期以来，SOD1-ALS 患者始终缺乏有效治疗手段，而这一突破性疗法的出现，为他们燃起了希望之火。我们特别感谢国家对创新药物的支持，渤健对科学的坚守、以及各方的积极协作，让国际创新疗法惠及中国患者。在此，我们呼吁社会各界持续关注罕见病群体，共同推动创新疗法的可及，让每一位患者都能更有底气地面对疾病挑战。”

北京康盟慈善基金会理事长柳莺表示：“我国ALS患者诊疗需求亟待满足。2018年，渐冻症被纳入国家首批罕见病目录，充分体现了国家对这一群体享有“健康平等权”的极大关注。然而，罕见病由于疾病机制复杂、患者人数少，使得企业面临研发成本高、风险高、市场获益极其有限等各种挑战。我们非常感谢渤健展现出的企业责任，积极推动托夫生注射液的研发和在华获批上市，将国际前沿科研成果转化为患者希望，推动药物可及，与我们共同开展患者援助项目。我们期待未来有更多力量加入罕见病防治，共同推动中国医疗事业的高质量发展。”

渤健亚太区总裁丁伟波表示：“作为深耕中国罕见病领域的重要力量，渤健长期支持我国罕见病防治事业的蓬勃发展，聚焦患者未满足需求，持续引入突破性创新疗法，推动药物可及，改变患者生命。托夫生注射液的问世，是渤健在攻克 ALS难题道路上的重要里程碑。托夫生注射液在中国的商业上市，得益于国家政策支持，政府部门高效审评审批，和临床专家、患者组织及社会各界的助力。未来，渤健将继续深耕中国，加快引入突破性创新疗法，为患者带来更多改变生命的治疗选择。”