多发性骨髓瘤在血液系统肿瘤中发病率为第二位,随着平均寿命延长及人口老龄化,其发病率逐步升高。近日,上海交通大学医学院附属瑞金医院血液内科主任糜坚青教授接受新华网采访时指出,多发性骨髓瘤表现不典型、容易被误诊,出现贫血、肾功能不全等表现的患者要重视,如果常规治疗效果不好,需要多学科联合的准确诊断、正确治疗。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液内科主任糜坚青
新华网:请您介绍一下国内外多发性骨髓瘤诊疗的最新进展,以及瑞金医院血液科在多发性骨髓瘤诊疗领域取得的成果。
糜坚青:多发性骨髓瘤是血液系统中发病率第二位的恶性肿瘤,在上世纪80年代末,书上写“骨髓瘤中位生存期是2年”。近30年来,随着疾病研究不断进步、新药出现,骨髓瘤整体中位生存期达到7-8年,低危病人生存期达到10年以上,预后得到很大改善。特别是近10年来免疫治疗使我们对疾病的掌控更加明显,近7年CAR-T细胞免疫治疗的出现,让骨髓瘤的预后更上一层楼。除了CAR-T,还有双特异性抗体、抗体偶联药物,在原来的化疗、靶向治疗、自体移植基础上又增加了许多新的武器,使它的生存率大大提高。
我们瑞金医院血液科在多发性骨髓瘤的诊疗上与国际同步,在陈竺院士的大力支持和不懈努力下,在陈赛娟院士的带领下,CAR-T细胞免疫治疗法在瑞金医院开展,在复发/难治多发性骨髓瘤的治疗上取得显著疗效。现在7年过去了,接受CAR-T治疗的第一位患者,当时已经濒临死亡,在治疗后大大改善,目前已经实现临床治愈,完全回归到了正常生活。并且近7年中,已经有相当一部分这类患者获得了长期生存。
得益于国家政策的支持,近五年来我们的免疫细胞治疗井喷式发展,走在国际前沿,我们有信心,在接下来的5到10年,有更多的肿瘤患者可以实现临床治愈,重获新生。希望通过瑞金血液科及全国血液科同仁的共同努力,使骨髓瘤成为第二个恶性血液病中预后非常好的疾病。
新华网:多发性骨髓瘤患者大多数都会发生多发性骨髓瘤骨病,骨病以及其带来的骨相关事件,会对患者的生存时间和生活质量带来较大影响。请您介绍一下目前多发性骨髓瘤骨病的主要治疗手段。
糜坚青:首先要吃饱,然后要吃好。当骨髓瘤只能活两年的时候,首先是让患者先活着,当疾病变成慢病时,患者可以活到8年、10年甚至以上时,就需要活得质量好、有尊严地活着,这时对并发症的处理就非常重要。确诊为多发性骨髓瘤的患者,在抗肿瘤治疗同时,还需要重视预防和减少骨相关事件的发生,从而改善生活质量,延长整体生存。
骨髓瘤的肿瘤细胞会侵蚀骨髓,使骨髓出现很多空洞,骨质变得很松,像豆腐渣,往往患者打个喷嚏就骨折了。如何不让患者的骨头被破坏?很重要的一个手段,是通过规范应用骨保护药物来应对。在既往双膦酸盐药物治疗基础上,今年创新药原研地舒单抗120毫克注射液的多发性骨髓瘤相关适应症纳入国家医保落地执行,对骨髓瘤患者来说也是很好的消息。
新华网:瑞金医院血液科有“一门四院士”的佳话,瑞金血液团队一直在血液疾病的诊疗领域持续创新精进,请您和我们分享一下近年来瑞金血液科的发展成果。
糜坚青: 我们瑞金医院血液科拥有王振义院士、陈竺院士、陈赛娟院士和陈国强院士“一门四院士”,我们既有临床非常棒的医生,也有科研非常强的科学家,从临床、科研、血液检验三方面推动瑞金医院血液科30年来不断前进。血液学科专注于白血病、贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓异常增生综合症等血液系统疾病的精准诊断与综合治疗,积极示范并推广血液系统疾病的高水平诊疗体系。
我们实现了急性早幼粒细胞白血病(APL)治疗的“上海方案”,使APL成为全世界第一个可治愈的急性髓系白血病,并将这一协同靶向治疗的思路进一步拓展至其他类型的血液恶性疾病。近年来,我们在淋巴瘤和多发性骨髓瘤的新型靶向治疗和细胞免疫治疗领域,也收获了很好的成果。
近5年,我们血液专科门诊量达44.17万余人次、骨髓移植量达900余人次。依托上海血液学研究所、医学基因组学国家重点实验室等先进的科研平台,和国家转化医学重大科技基础设施,我们形成了国际原创的核心技术,实现了中国原创方案的国际领衔作用,同时积极推动我们国家血液系统疾病诊疗的规范化、标准化发展。
陈赛娟院士为带头人的血液团队获得了2023年度国家科技进步奖创新团队奖,这是2023年度全国唯一获此殊荣的创新团队,今年国庆前,王振义院士被授予“共和国勋章”,这些都是国家对我们瑞金血液团队的肯定。
新华网: 您是上海医药行业协会血液医学转化专委会的主任委员,请您分享一下在推进产学研融合方面的经验,以及其对临床诊疗和学科建设的助益。
糜坚青:技术研究和临床应用两者之间需要搭建桥梁。瑞金医院的国家转化医学研究中心,包括我们成立的上海医药行业协会血液转化专业委员会,就是要起到桥梁作用,帮助好的产品从实验室走向临床。 做产品转化要严谨,要在保证安全的情况下去实施,在这个前提下我们要勇于尝试,尤其是遇到认为不错的产品的时候,要积极探索,这样才有可能选择到好的产品。
转化医学国家重大科技基础设施(上海)就设在上海交通大学闵行校区和瑞金医院,4年来,瑞金医院的国家转化医学中心每年约有100个临床试验项目在推进,这些项目涵盖细胞治疗、基因治疗的全新治疗方案,不断转化为一个个新药,造福更多患者。
推进产学研融合,对临床诊疗和学科建设都有重要推动作用,可以提升诊疗水平、用创新驱动发展、培养复合型人才、提高科研质量等,有助于实现医疗服务质量的提升和医学科学的进步。