近日，Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司旗下的适锐飒（磷酸奥唑司他片）正式在中国上市，用于治疗成人库欣综合征（皮质醇增多症）。多位内分泌科、神经外科领域的专家、学者以及企业、行业协会代表等共同讨论了成人库欣综合征的诊疗现状与未来展望。

以患者为中心，惠及更多中国罕见病患者

“适锐飒在国内上市，是多方协作共同努力的成果。”锐康迪总经理胡茂胜特别提到了临床试验团队的日夜坚守和药监局对新药落地的支持，并强调锐康迪集团将坚持在罕见病药物领域的不断耕耘，共同为广大库欣综合征患者带来系统性的治疗新机遇，推动建立新的临床治疗标准，开创治疗新格局。

锐康迪销售市场总监谷鹏介绍，适锐飒是FDA认定的First-in-Class创新药品，在美国、欧盟、澳大利亚得到孤儿药认定，并且作为“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”在2023年9月获得CDE优先审评审批资格，并于2024年9月正式获得国家药品监督管理局的进口批文。

对中国患者疗效显著，建立长期管理新模式

“从临床数据来看，中国患者对适锐飒的敏感性较高，其日用剂量约为欧美患者的一半。”作为该药物临床试验主要研究者，北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授分享了一组数据：两项覆盖全球210例患者的III期研究显示，适锐飒可以快速且持久地降低皮质醇水平，最长维持疗效超4年，生活质量显著改善，且中国患者对适锐飒更加敏感，每日用量大概只有欧美患者的一半。她提出：“新药上市真正意义在于，为无法手术、术后复发或存在高危并发症的患者提供了全新的药物治疗选择。”

这一观点与北京协和医院内分泌科朱惠娟教授提出的“终身管理”理念不谋而合。她指出，“库欣综合征治疗的终点，不仅是皮质醇水平达标，更重要的是实现患者身心的全面康复，使其能够真正回归正常生活。”数据显示，即便生化指标恢复，库欣综合征对患者多系统的影响仍可能持续，包括心血管代谢风险、骨质疏松及心理健康等问题。“我们正在推动‘一次库欣，终身随访’的诊疗模式转型，并让这种转型能够更好、更快发展。”

发展多学科诊疗，构建个性化治疗方案

在朱惠娟教授分享的“垂体病多学科门诊”以及其所注重的MDT（多学科诊疗）模式中，内分泌科作为主导贯穿始终，神经外科、影像科、心理科等多个不同科室在各个阶段参与管理，确保库欣综合征患者在诊疗全程都能获得专业而连续的医疗服务，既能提高诊疗效率，也能提升患者生活质量与满意度。朱教授认为：“MDT能够综合各专科优势，为患者提供全方位的照护。”

北京天坛医院神经外科刘丕楠教授指出：“手术依然是库欣综合征的一线治疗方法，但新药的加入正在拓展全新治疗格局。”刘教授认为，新药可能为库欣综合征手术带来的优化在于，让部分不能手术的患者有机会进行手术，让接受手术治疗的患者围手术期体验更好，以及让手术效果不佳的部分患者有更多的治疗选择。

专家们与多方代表也共同呼吁，希望行业各方能够在未来继续加强多学科协作，在临床实践中不断优化用药策略，为库欣综合征的临床治疗建立全新标准与新格局。