近日，急性髓系白血病（AML）登上了新闻热搜，网友评论里，多数人都疑惑这个病到底严不严重、应该怎么治？今天我们就来详细讲一讲。

急性髓系白血病（Acute myeloid leukaemia，以下简称“AML”）是一种血液系统恶性克隆性疾病，特征为骨髓原始细胞增殖伴扩增和分化阻滞，影响正常造血，并导致危及生命的血细胞减少和输血依赖。AML可累及所有年龄段的人群，公认长期环境或职业暴露于石油化工或苯，是发生髓系恶性肿瘤（如AML或骨髓增生异常综合征MDS）的风险因素，还包括既往暴露于细胞毒性药物（俗称化疗）或放疗的患者（即治疗相关AML）。此外，随着对遗传性血液恶性肿瘤认知的不断增加，发现约5-10%的AML与胚系易感（germline predisposition）相关。

通俗一些来讲，想象一下，你的身体就像一片肥沃的土地，而骨髓则是这片土地上最宝贵的花园。在这个花园里，健康的种子——也就是我们的正常造血干细胞每天都在生长成为各类血细胞，为身体提供氧和保护。但是，如果一些“坏种子”悄悄混入了这片土地，它们就会开始疯狂生长，挤占正常细胞的空间，从而影响正常的血细胞生成。

AML的及时诊断极为重要，因此当一些本就有相关风险因素的人出现以下信号的时候，我们需要提高警惕，及时就诊：

1.疲劳和虚弱：由于贫血（红细胞减少）导致的氧气输送不足，身体可能会感到异常疲倦和乏力。

2.面色苍白：贫血还可能导致皮肤、黏膜和指甲床出现苍白。

3.胸闷和气短：由于红细胞减少，身体组织可能无法获得足够的氧气，导致胸闷和呼吸急促，特别是爬楼、上台阶等情况下。

4.易感染：白细胞是身体的防御士兵，当它们减少或功能受损时，感染的风险就会显著增加，表现为短时间内反复出现感染，可表现为上呼吸道感染、肺部感染、泌尿系感染等。

5.出血倾向：血小板主要参与机体凝血，当血小板数量减少时，即使是轻微的撞击也可能导致瘀伤或出血，还有可能出现自发性鼻出血或牙龈出血。

6.骨痛：白血病细胞在骨髓中的迅速增生、积聚可能导致骨骼疼痛，尤其是胸骨和关节。

7.胸闷和气短：由于红细胞减少，身体组织可能无法获得足够的氧气，导致呼吸急促。

当出现以上这些症状的“信号灯”时，应及时就医。血液科医生可能会建议进行一系列检查，包括血液检测和骨髓检查，以确诊AML。

治疗AML是一场与时间的赛跑。治疗方法包括化疗、放疗、靶向治疗和造血干细胞移植。随着医学研究的深入，治疗AML的新方法和新药物不断涌现，为患者带来了更多希望。

　1.传统治疗：化疗与造血干细胞移植

这也是现阶段大部分AML的基石治疗方案。化疗旨在快速减少白血病细胞数量，而异基因造血干细胞移植通过造血以及免疫重建，恢复正常的血细胞生产。当然，这些传统治疗方法存在局限性，如化疗的副作用较大，而造血干细胞移植则面临供体匹配和移植物抗宿主病（GVHD）的风险。

2.新药研究：靶向治疗与免疫疗法

近年来，靶向治疗和免疫疗法在AML治疗中展现出巨大潜力，这两种治疗方法通过不同的机制针对AML细胞，提供了比传统化疗更精准的治疗手段。

3.创新治疗方案：CAR-T细胞治疗

CAR-T细胞治疗是一种革命性的免疫疗法，通过改造患者的T细胞，使其能够识别并攻击特定的癌细胞。在AML的治疗中，逐渐展现其潜力。CAR-T细胞治疗在AML中的研发主要集中在寻找合适的靶点。目前这种治疗方法已被成功用于治疗某些类型的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、淋巴瘤以及多发性骨髓瘤等造血系统肿瘤，并且正在被试验用于治疗AML。CAR-T细胞治疗为AML患者提供了一种新的治疗选择，尤其是对于那些对传统治疗无效的患者。随着新靶点的发现和新策略的开发，CAR-T细胞治疗在AML治疗中的应用前景广阔。

4.分子生物学研究：探索新靶点以及新的联合治疗方式

分子生物学的研究也在AML治疗中发挥着重要作用，积极寻找新的治疗靶点以及新的联合治疗方式为开发新的抗白血病治疗方法提供了新的思路。

5.个性化治疗

随着基因组学和蛋白质组学的发展，AML的个性化治疗成为可能。通过对患者肿瘤细胞的基因和蛋白进行深入分析，医生可以为每位患者设计最合适的治疗方案，提高治疗效果，减少副作用。

作者：北京清华长庚医院血液肿瘤科主治医师王燕婴，主任医师李利红