2023年6月30日下午，由国家药品监督管理局药品审评中心与北京协和医院共同主办的“以患者为中心的罕见疾病药物研发”分享讨论会在协和召开。北京协和医院院长张抒扬出席会议并讲话，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“中心”）副主任杨志敏、化药临床一部副部长赵明参加。会议发布了“以患者为中心的罕见疾病药物研发”实施框架和工作计划。 

“再热也热不过为民服务的心！”赵明在主持中向长期以来为罕见病事业付出辛勤与汗水的与会代表致以衷心感谢。肾内科主任陈丽萌从罕见病患病现状、治疗进展、平台建设及有益探索等方面介绍了协和医院罕见病工作情况及成果成效，“我们要为更多患者和家庭提供经验，也会为更多医生提供学习的机会。希望大家携手前进，为提升罕见病诊疗水平提供中国方案。”

中心详细介绍了“以患者为中心的罕见疾病药物研发”的实施框架和工作计划，即“CARE”（patient-Centered Action Rare diseases Encouragement）计划。该计划聚焦罕见疾病药物，以患者参与为抓手，分步推动各方交流协作，最终建立并推广“以患者为中心”的罕见疾病药物研发模式。

在分享讨论环节，6家跨国制药企业代表分享了罕见病药物的研发经验和实际做法，围绕具体案例、可操作性、可能挑战及解决方案进行了深入交流。

“我们要进一步推广以患者为中心的药物研发理念，医生、研究者、患者、监管部门、企业并肩战斗，找到更多治疗途径，充分借鉴全球经验。”杨志敏表示，罕见病患者应更多参与到药物研发进程中，并现场“点名”患者及家属说出心里话。

北京协和医院是全国罕见病诊疗协作网的国家级牵头单位，张抒扬多年来一直带领团队致力于罕见病诊疗研工作，她对“CARE”计划充满期待，希望更多研发团队参与其中，秉承敢为人先的开创精神，结合协和疑难罕见病病例资源，充分发挥“政、商、产、学、研”各自优势，协同一体推进成果转化、药物研发，更好更快实现罕见病创新药患者可及，“让光照射到更多地方，更多人感受到温暖”。张抒扬说。

协和临床药理研究中心主任韩晓红、罕见病团队成员、中国医药创新促进会代表、罕见病患者等通过“线上+线下”的方式参与本次研讨会。