问题一：目前我国多发性硬化的患病率和发病情况

高枫：多发性硬化的患病率和发病率，有一定的差异。地区的差异主要体现在:纬度越高的地区，患病率越高，发病率越高，在纬度越低的地区，可能这两者都是越低的。2020年8月,天坛医院数据统计显示我国的发病率大概是10万人里有0.235。总体来说，患病的人数在全国应该是5万人次左右，在18年被纳入了国家罕见病目录。

问题二：目前我国多发性硬化患者的诊疗情况

高枫：多发性硬化的诊断情况在5到10年以前，还是相对比较滞后的。患者方面主要是就诊有延迟，尤其到神经科的就诊是有延迟的，比如在发病后的大概三五年，可能才会到神经科就诊。另外一方面，部分神经科大夫可能开始的时候没有考虑到是多发性硬化这一疾病，导致了诊断上的延迟。最近5年以来，诊断已经比过去要快了很多，不少的患者在首次就诊的时候就得到诊断了。治疗上来说，在18年以前，基本上是急性期的治疗，在缓解期的治疗是比较滞后的，基本上没有和国际接轨的药物。18年以后，尤其是医保政策的改变，越来越多的跟国际接轨的药物进入到了国内，甚至进入到了医保，使缓解期的治疗能够达到与国际接轨的水平。

问题三：罕见病药物纳入医保范围，对于多发性硬化诊疗的积极意义

于楠:罕见病又叫做孤儿病，这些疾病给患者带来了很大的经济负担和生命的威胁，罕见病的患者往往又面临着治疗难、用药难的问题。近几年来，我们国家在罕见病患者的诊治保障方面做了很大的努力，每年都有很多创新罕见病药物进入到医保国谈目录中来。以多发性硬化的患者为例，奥法妥木单抗在进入医保目录的前后，价格降低了80-90%，让这些罕见病患者的经济负担大大减轻了。

高枫:患者的负担是极大地下降了。原来没有纳入医保之前，大概12,000元一支，现在纳入医保以后，基本上降低下了一半，相当于每个月只要1000多元钱。

问题四：与其他的DMT药物相比，奥法妥木单抗的优势?

高枫:奥法妥木单抗在国外的三期研究中数据是非常好的，控制复发率达到80%多，是一个高效的药物。它的使用上还是比较方便的，在第一个月以后，就可以28天注射一次，不用时时刻刻提醒自己要去服药。患者发病最高峰期在20-40岁，如果患者有备孕需求，注射它以后2个月到6个月之内就可以准备怀孕了，这时候药物的疗效可能还有一定的保持，比较利于备孕。很多药物可能不能用在哺乳期，而这个药物是可以用在哺乳期的。

问题五：北京大学第一医院如何推动创新药的落地？

于楠:北京大学第一医院是全国罕见病诊疗协作网的北京市的牵头单位，有很多医生都致力于罕见病的诊治的工作中，所以有很好的罕见病的诊治经验，当然也有不少长期的患者群体。对于罕见病的患者，用药等待的过程中的每一秒其实是非常痛苦的。那么国家在药品研发、审批加速，医保研判等方面都做出了巨大地努力后，医疗机构更有责任打通罕见病患者用药的最后一公里。所以我们也希望能够在第一时间为患者开出处方，让罕见病患者用上有效的药物，让他们更早享受到惠民之举。同时我们也希望有了这样的高效药物，能够让患者及时用上，实现早期获益，同时积累经验，助力培养我们医院的罕见病诊疗医师梯队，更好地为患者提供服务。