在今年肿瘤防治宣传周期间的CSCO指南会上，《CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南》首次发布，涵盖了多发性骨髓瘤在内的13种浆细胞疾病，系统整合了国际最新的治疗方案，并制定了详尽的规范化诊疗路径，造福更多中国患者。

2025年4月15日至21日是第31届全国肿瘤防治宣传周，本次宣传周主题设立为“科学防癌，健康生活”。

最新癌症数据统计显示，中国恶性血液肿瘤新发病例超19万。其中白血病、淋巴瘤已形成广泛社会认知，而发病率增速较高的多发性骨髓瘤的认知仍有待提高。因早期症状与骨科、肾病高度重叠，42%的患者在首次就诊到确诊多发性骨髓瘤之间得到过其他诊断。

“多发性骨髓瘤是血液系统第二大常见恶性肿瘤，常见于中老年人群。由于老龄化形势加剧，其发病率和死亡率在过去三十年间分别增了1倍和1.5倍。”中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军谈到，作为一项老年病，多发性骨髓瘤的发病年龄集中在65-69岁，40岁以下患者较罕见。有研究证实，60岁以上患者最近十年中呈现出明显的上升趋势4。

多发性骨髓瘤起源于骨髓浆细胞，浆细胞主要负责产生抗体，一旦其发生癌变，细胞异常增殖，会分泌大量异常单克隆免疫球蛋白(M蛋白)。多发性骨髓瘤会干扰和破坏骨髓正常造血功能，引起血象异常，导致贫血、骨病、肾功能不全等，给病人带来极大痛苦。

然而，多发性骨髓瘤早期症状不明显，通常无症状或仅有乏力、骨痛等非特异性表现，常被误诊为骨质疏松、关节炎或肾病。“确诊时约80%患者已发生溶骨性病变，20%-40%伴有肾功能损害。因此，早诊早治是应对多发性骨髓瘤的关键。”马军说。

马军谈到，在过去40年中，多发性骨髓瘤的治疗方法主要局限于化疗和自体移植，化疗药物也仅有大约四到五种。作为一名从医50年以上的医生，他见证了多发性骨髓瘤治疗从无医可循、无药可治的时代逐渐走向新的治疗时代。

近年来，在以蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体为主的临床新药治疗下，多发性骨髓瘤患者的生存期得到显著提高。不过，多发性骨髓瘤的一大问题在于几乎无法完全根治，患者易复发或耐药，且随着复发的次数的增多，肿瘤侵袭性会增强，缓解期缩短，严重影响患者生存期和生活质量，复发难治患者对于创新药物始终存在需求。

“过去，中国患者的平均生存期大约为两到三年，如今已经能够达到将近八年的无病长期生存。”马军表示，对于二次或者多次复发的多发性骨髓瘤患者，主要治疗目标是提高患者的生活质量，在此基础上尽可能获得最大程度缓解。原来二线与后线的治疗可考虑选用含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗以及核输出蛋白抑制剂等多药联合化疗方案，不过随着对肿瘤生物学研究的深入以及BCMA等特异性靶点发现，复发/难治多发性骨髓瘤治疗有了更多曙光。

“与其他PD-1/PD-L1、VEGF、CD47等热门靶点相比，BCMA靶向疗法最大的特点之一就是只关注多发性骨髓瘤一种疾病，它是一种主要存在于浆细胞表面的特殊蛋白质，在几乎所有多发性骨髓瘤的肿瘤细胞表面高度表达，而正常组织几乎不表达。所以BCMA靶向治疗对正常细胞没有影响，几乎不会‘误伤’，是多发性骨髓瘤的理想治疗靶点之一，它对维持多发性骨髓瘤癌细胞的存活、促进其生长、帮助癌细胞扩散到其他部位，以及让癌细胞产生耐药等都起着关键作用。”马军解释道，BCMA靶向药的作用机制独立于传统的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂，以及抗CD38单抗。因此，对这些治疗耐药的患者仍可能有效，能有效填补复发难治多发性骨髓瘤治疗的短板。

新药的上市和新技术的发展，让骨髓瘤的规范化治疗不断被强调与深化。自去年年底中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会成立之后，今年《CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南》首次发布，包括BCMA靶向治疗在内的众多创新治疗方案均被纳入推荐，除了既往已在《CSCO恶性血液病诊疗指南》中纳入的后线治疗方案之外，靶向BCMA的抗体偶联药物治疗联合方案也被纳入了本次新指南的复发/难治多发性骨髓瘤二线治疗推荐。

“随着创新治疗的不断发展，CSCO指南也需要与时俱进。《CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南》指南的发布具有重要的意义，将浆细胞疾病系统单列，强调对浆细胞疾病诊疗进行精准化、全程化管理，将更好的指导血液肿瘤领域的规范化诊疗，进一步帮助提升患者生存获益。尤其多发性骨髓瘤具有高度异质性，不是每个患者都适合同一种治疗，创新治疗的临床应用需要明确的指导，以平衡个体化与规范化治疗。”马军说。

他指出，骨髓瘤已经进入了一个新的时代。去年成立的中国临床肿瘤学会多发性骨髓瘤专家委员会，今年，还将筹备成立MDS（骨髓增生异常综合征）和MPN（骨髓增殖性肿瘤）的专家委员会。同时，每年会对指南进行一到两次的更新。

在马军看来，尤为重要的是，中国临床肿瘤学会将指南巡讲带到基层，因为目前中国许多骨髓瘤患者在基层进行维持治疗，他们不再需要接受化疗或移植，“骨髓瘤已经成为一个受到社会广泛关注的疾病，家庭医生也可以参与治疗，但必须特别注重规范化。因此，指南的目标是实现规范化、精准化和个体化的治疗，让骨髓瘤患者能够获得最佳治疗方案。”

“我们已经引进了多种先进治疗方法，希望能够快速进入医保，让患者从中受益，让骨髓瘤患者活得更长，甚至达到一定的临床治愈目标。”马军称，当下，多发性骨髓瘤的个体化和精准治疗体系正逐步构建，为突破这一血液肿瘤的临床治疗困境打开全新路径。未来，期待更多创新疗法在中国可及，助力多发性骨髓瘤生存率进一步提升，造福更多中国多发性骨髓瘤患者。